Sla: Sabatelli, strada da Registro a farmaco non è lontana
- direzione167
- 5 giu 2022
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Non abbiamo terapia, ma si intravedono possibilità interessanti

ROMA, 25 FEB - "La strada che porta dal Registro nazionale SLA al farmaco non è così lontana come si può pensare. È quindi importante continuare ad alimentare il Registro e credere che, costruendo azioni e sinergie, la battaglia contro la SLA si può vincere". Lo ha detto Mario Sabatelli, presidente della commissione medico scientifica di AISLA e responsabile area adulti del Centro Clinico NeMO del Policlinico Gemelli di Roma, intervenendo oggi ad un "ANSA Incontra" sulle prospettive terapeutiche contro la Sclerosi laterale amiotrofica (SLA). "Non abbiamo ancora la soluzione in mano, e questo va detto chiaramente", ha spiegato Sabatelli. "Però si cominciano a intravedere possibilità molto interessanti. In particolare per il 2-3% di casi caratterizzati da una progressione del gene SOD che, quando alterato, rende la proteina che viene sintetizzata tossica per i motoneuroni. Abbiamo però scoperto di poter intervenire su questo processo, riducendo la proteina tossica". Questa scoperta è stata effettuata, ha spiegato l'esperto, grazie a uno studio scientifico "dichiarato fallito, ma che ha restituito segnali positivi su alcuni fronti. Non abbiamo la soluzione, ma siamo sulla strada giusta". Per il presidente della commissione medico scientifica di AISLA, l'importanza del Registro nazionale SLA risiede, dunque, nella possibilità di raccogliere numerosi dati sui pazienti. "Studiare cosa accomuna i malati è importante, ma anche capire cosa li differenzia. Perché in alcuni casi la malattia esordisce a 20 anni e in altri casi a 90? Perché in alcuni casi progredisce nel giro di qualche mese e in altri casi ci mette decenni? Mettere insieme le caratteristiche ed individuare sottogruppi di pazienti può aiutare a indirizzare a ricerca a soluzioni mirate, che forse non aiuteranno tutti ma sicuramente potranno aiutare qualcuno".
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